Deși nu există în prezent tratament pentru atrofie musculară spinală (SMA), tratamentele și terapiile sunt disponibile. Aceasta înseamnă că există o mulțime de modalități de a vă concentra pe obținerea celei mai bune calități posibile de viață. Persoanele cu SMA se bazează pe opțiunile de tratament și terapie pentru a trăi cât mai confortabil și mai productiv posibil.
Dar, cu atât de multe variații ale simptomelor și severității, de unde știi ce este mai bine pentru tine sau pentru cel iubit? Mai jos sunt patru întrebări pentru a vă întreba furnizorul dvs. de asistență medicală, pentru a vă ajuta să determinați opțiunile potrivite pentru circumstanțele dumneavoastră.
1. Ce tipuri de terapii de "calitate a vieții" sunt disponibile?
Este important să puteți să faceți lucrurile pe care le bucurați și să explorați interesele care se potrivesc cu abilitățile fizice. Slăbiciunea musculară severă și atrofia cauzată de SMA nu afectează doar forța fizică. De asemenea, ele pot afecta grav capacitatea de a respira, de a înghiți și, uneori, de a vorbi.
Starea cât mai activă posibil este extrem de importantă pentru încetinirea progresiei SMA și menținerea unei calități ridicate a vieții. Terapia fizică vă poate ajuta cu postura, preveni imobilitatea comună și ajuta la menținerea puterii. Exercițiile de întindere pot ajuta la reducerea spasmelor și îmbunătățirea gamei de mișcare și circulație. Aplicarea căldurii poate ușura temporar durerea musculară și rigiditatea.
Pe măsură ce SMA progresează, sunt disponibile terapii pentru probleme legate de vorbire, de mestecat și de înghițire. Dispozitivele de asistență pot ajuta o persoană care are SMA să meargă, să vorbească și să mănânce, ceea ce le-ar permite să-și mențină independența.
2. Ce pot face terapiile cu prescripție pentru mine?
Dureri musculare și spasme, scăderea intervalului de mișcare și probleme legate de mestecare, înghițire și salivare pot fi tratate cu medicamente eliberate pe bază de prescripție medicală.
Institutul Național de Tulburări neurologice și accident vascular cerebral vă sugerează să întrebați furnizorul dvs. de asistență medicală despre relaxantele musculare cum ar fi baclofenul (Gablofen), tizanidina (Zanaflex) și benzodiazepinele. Toxina botulinică este uneori injectată direct în glandele salivare pentru spasmele maxilare sau salivarea. Saliva excesivă poate fi, de asemenea, tratată cu amitriptilină (Elavil), glicopirolat (Robinul) și atropină (Atropen).
Depresia și anxietatea sunt două efecte indirecte care sunt comune cu SMA. Vorbirea cu un consilier sau terapeut poate fi o modalitate buna de a aborda aceste probleme. În unele cazuri, o opțiune adecvată de sprijin pentru medicamente pe bază de rețetă este o opțiune.
3. Am auzit despre câteva tratamente noi pentru SMA. Ce sunt și sunt la dispoziția mea?
Nusinersen (comercializat sub numele de Spinraza) este în prezent singurul tratament SMA aprobat de FDA. Nusinersen nu este un remediu pentru SMA, dar poate încetini situația. Un articol publicat în The New England Journal of Medicine raportează că aproximativ 40% dintre cei care au luat acest medicament au înregistrat o încetinire a progresiei bolii. Mulți participanți au raportat, de asemenea, o îmbunătățire a forței musculare cu medicamentul.
Este, de asemenea, unul dintre cele mai scumpe medicamente din istorie, cu tratamente initiale la pretul de 750.000 de dolari. Tratamentele ulterioare pot adăuga până la sute de mii de dolari mai mult, potrivit SMA News Today. Furnizorul dvs. de asistență medicală vă va ajuta să înțelegeți toate beneficiile și riscurile potențiale asociate cu nusinersen înainte de a accepta tratamentul.
Cercetarea este în curs de desfășurare în căutarea unei cura SMA. Conform rezultatelor publicate in Raportul Rare Disease, un studiu recent privind terapia genica care implica copii cu SMA de tip 1 a aratat rezultate chiar mai bune. Încercările continuă, cu scopul final de a trata toate tipurile de SMA cu un singur tratament de înlocuire a genei.
4. Sunt un candidat bun pentru studiile clinice?
Multe persoane care trăiesc cu SMA sunt interesate de studii clinice, sperând să-și îmbunătățească starea lor sau chiar să le vindece. Dar studiile clinice sunt adesea complexe și pot fi mai puțin benefice decât speranța oamenilor. În timp ce obiectivul final este întotdeauna un tratament eficient disponibil pe piața deschisă, acest lucru nu este rezultatul majorității medicamentelor de încercare.
De fapt, cele mai multe medicamente de încercare nu primesc niciodată aprobarea FDA. În 2016, un studiu independent și validat a scos la iveală o tendință surprinzătoare: aprobarea FDA privind medicamentele de încercare a scăzut dramatic din 2004 până la aproximativ 10%. Cu alte cuvinte, pentru fiecare 100 de medicamente care se aplică pentru aprobare, numai 10 fac acest lucru prin proces. Aceasta include medicamente care ar putea trata SMA. Potrivit organizației nonprofit Cure SMA, principalele motive pentru eșec sunt problemele de siguranță, lipsa eficacității și problemele de fabricație.
Participarea la probă este o decizie personală și trebuie să vă evaluați cu atenție opțiunile împotriva riscurilor. Furnizorul dvs. de asistență medicală vă poate ajuta să găsiți toate studiile pentru care vă calificați, dar este important să vă gestionați așteptările. Încercările au un potențial de creștere, dar există riscuri potențial necunoscute pentru sănătate. Majoritatea oamenilor nu văd rezultate semnificative.
Puteți găsi un catalog complet al studiilor active din S.U.A. la ClinicalTrials.gov.
Traversa
Multe universități, spitale, oameni de știință din domeniul biotehnologiei și companii farmaceutice comerciale sunt activi în căutarea unor modalități mai bune de a trata SMA. Până atunci, înțelegerea opțiunilor și alegerea în cunoștință de cauză a tratamentului dvs. pot fi modalități puternice de a vă ajuta să vă administrați simptomele și să trăiți cea mai bună viață.
